Declaración de posición. Recomendaciones sobre el uso de escalas de seguimiento y evaluación y manejo de la salud ósea en la distrofia muscular de Duchenne.
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a disease characterized by progressive muscle weakness. Glucocorticoids have been shown to prolong the time of ambulation, decrease the rate of progression of DMD complications, and also extend survival. However, their prolonged use is associated to side effects...
| Publicado en: | Revista Ciencias de la Salud Vol. 23; pp. 1 - 18 |
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| Autores principales: | , , , , , , , , , , , , , , , , , , , |
| Formato: | tables/charts Journal Article |
| Publicado: |
Colegio Mayor de Nuestra Senora del Rosario
2025 Special Issue
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| Acceso en línea: | Ver este registro en EBSCOhost |
| Sumario: | Duchenne muscular dystrophy (DMD) is a disease characterized by progressive muscle weakness. Glucocorticoids have been shown to prolong the time of ambulation, decrease the rate of progression of DMD complications, and also extend survival. However, their prolonged use is associated to side effects such as alterations in bone microarchitecture and weight gain. The initiation of treatment and the monitoring of disease progression depends on the patient's functional status, which is assessed using motor function scales that predict functional outcomes and evaluate the impact of interventions. This article provides recommendations on the use of monitoring scales and the evaluation and management of bone health in patients with DMD. Materials and methods: An expert panel of 26 physicians from different specialties with knowledge and experience in managing patients with Duchenne muscular dystrophy was formed. Two specialists drafted recommendations on the use of monitoring scales and two others on the evaluation and management of bone health in DMD, based on literature review and their knowledge and experience on the topic. Conclusions: It is recommended to monitor patients with Duchenne muscular dystrophy every six months, using functional scales that may vary according to the patient's clinical status. Additionally, assessment of bone health, measurement of 25-oh vitamin D levels, and nutritional recommendations for calcium intake are essential. In patients progressing to osteoporosis, intravenous bisphosphonate management should be performed. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad caracterizada por debilidad muscular progresiva. Los glucocorticoides han demostrado prolongar el tiempo de deambulación, disminuir la velocidad de progresión de las complicaciones de la DMD y prolongar además la supervivencia; sin embargo, su uso prolongado se acompaña de efectos secundarios, como alteraciones en la microarquitectura ósea y aumento de peso. El inicio de tratamiento y el seguimiento de la evolución de la enfermedad dependen del estado funcional del paciente, que se evalúa mediante escalas de función motora que predicen los desenlaces funcionales y evalúan el impacto de las intervenciones. El artículo hace recomendaciones sobre el uso de las escalas de seguimiento y la evaluación y manejo de la salud ósea en los pacientes con DMD. Materiales y métodos: se conformó un panel de expertos formado por 26 médicos de diferentes especialidades con conocimiento y experiencia en el manejo de pacientes con DMD. Dos de los especialistas escribieron recomendaciones sobre el uso de escalas de seguimiento, y otros dos, sobre la evaluación y manejo de la salud ósea en DMD, basadas en la revisión de la literatura y en su conocimiento y experiencia en el tema. Conclusiones: se sugiere un seguimiento semestral del paciente con DMD, utilizando escalas funcionales que varían según el estado clínico del paciente. Son imprescindibles la valoración de la salud ósea, la medición de la vitamina D 25-oh y el consumo de calcio. En aquellos pacientes que progresan a osteoporosis, se debe realizar manejo con bifosfonatos por vía endovenosa. Introdução: as complicações cardíacas em pacientes com distrofia muscular de Duchenne são um fator importante na morbidade e mortalidade. A administração de glicocorticoides demonstrou prolongar o tempo de deambulação e reduzir as complicações cardíacas, aumentando a expectativa de vida desses pacientes. Este artigo faz uma série de recomendações sobre o tratamento com glicocorticoides e sobre o manejo das manifestações cardíacas em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Materiais e métodos: foi formado um painel de especialistas com 25 médicos com conhecimento e experiência no manejo de pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Os especialistas desenvolveram uma série de recomendações com base na revisão das evidências disponíveis, seu conhecimento e experiência clínica e as características do sistema de saúde colombiano. As recomendações foram colocadas em votação com um limiar de favorabilidade superior a 85 %. No caso de haver um percentual de concordância inferior ao estabelecido, a recomendação foi novamente discutida e um segundo ciclo de votação foi realizado. Resultados e discussão: o início da administração de glicocorticoides (deflazacort ou prednisolona) é recomendado quando a função motora do paciente está em um nível estável (de 4 a 6 anos de idade), com uma redução de 25 % a 33 % em caso de eventos adversos incontroláveis. O uso de escalas clínicas e funcionais ajuda a reconhecer o momento de estabilidade. Da mesma forma, recomenda-se uma avaliação cardiovascular integral com acompanhamento anual em pacientes assintomáticos e a cada 3 a 6 meses em pacientes sintomáticos (o ecocardiograma é a imagem de escolha). Aos 10 anos ou antes, se houver evidência de comprometimento do miocárdio, recomenda-se um inibidor da enzima conversora de angiotensina ou um antagonista do receptor de angiotensina. |
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