Expedited research and approval of medicines for drug-resistant bacterial infections in children.
Multidrug-resistant pathogens cause severe infections with substantial morbidity and mortality in neonates, infants and children, as they do in adults. However, the approval of therapies for multidrug-resistant infections in paediatric patients often lags years behind approval for adults, which crea...
| Publicado en: | Bulletin of the World Health Organization Vol. 104; no. 8; pp. 551 - 560 |
|---|---|
| Autores principales: | , , , , , , , |
| Formato: | tables/charts Journal Article |
| Publicado: |
World Health Organization
Aug2026
|
| Acceso en línea: | Ver este registro en EBSCOhost |
| Sumario: | Multidrug-resistant pathogens cause severe infections with substantial morbidity and mortality in neonates, infants and children, as they do in adults. However, the approval of therapies for multidrug-resistant infections in paediatric patients often lags years behind approval for adults, which creates an untenable situation for people who care for affected children. Many issues contribute to the current unacceptably long period between adult and paediatric new drug approval, including the requirement for sequential age group enrolment in clinical trials, the types of regulatory studies required and a lack of alignment between regulatory authorities. To streamline paediatric drug development, more efficient approaches to investigational and approval processes that meet acceptable safety and efficacy metrics are required. For products that address an urgent unmet need in children, approval should be based primarily on matching drug exposure to levels in adults and on extrapolating safety and efficacy data from adults, where appropriate, rather than on requiring clinical trials in all paediatric age groups for each approved indication in adults. In addition, real-world and post-approval data could be used to support early, limited drug approval for paediatric patients. However, there are economic challenges in developing anti-infective drugs for paediatric populations and increased funding is needed to ensure that neonates, infants and children globally have timely access to safe, effective and life-saving therapies. Los patógenos multirresistentes causan infecciones graves con una morbilidad y mortalidad considerables en neonatos, lactantes y niños, al igual que en las personas adultas. Sin embargo, la aprobación de tratamientos para infecciones multirresistentes en pacientes pediátricos suele producirse años después de su aprobación para adultos, lo que genera una situación insostenible para quienes atienden a los niños afectados. Numerosos factores contribuyen al periodo, actualmente inaceptablemente largo, que transcurre entre la aprobación de nuevos medicamentos para adultos y para pacientes pediátricos, entre ellos la exigencia de una inclusión secuencial por grupos de edad en los ensayos clínicos, los tipos de estudios regulatorios requeridos y la falta de armonización entre las autoridades reguladoras. Para agilizar el desarrollo de medicamentos pediátricos, se requieren enfoques más eficientes para los procesos de investigación y aprobación que cumplan criterios aceptables de seguridad y eficacia. En el caso de productos destinados a cubrir una necesidad urgente no satisfecha en la población infantil, la aprobación debería basarse principalmente en alcanzar niveles de exposición al medicamento comparables a los observados en adultos y en extrapolar, cuando proceda, los datos de seguridad y eficacia obtenidos en adultos, en lugar de exigir ensayos clínicos en todos los grupos de edad pediátrica para cada indicación aprobada en adultos. Además, los datos procedentes de la práctica clínica real y los obtenidos tras la aprobación podrían utilizarse para respaldar una aprobación temprana y limitada de medicamentos para pacientes pediátricos. No obstante, existen desafíos económicos para el desarrollo de medicamentos antiinfecciosos destinados a la población pediátrica, y se necesita una mayor financiación para asegurar que los neonatos, lactantes y niños de todo el mundo tengan acceso oportuno a tratamientos seguros, eficaces y que salvan vidas. Les agents pathogènes multirésistants provoquent des infections graves associées à une morbidité et à une mortalité élevées chez les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants, tout comme chez les adultes. Cependant, l'autorisation de traitements contre les infections multirésistantes chez les patients pédiatriques accuse souvent un retard de plusieurs années par rapport à celle accordée aux médicaments destinés aux adultes, ce qui crée une situation intenable pour les personnes qui ont à charge les enfants touchés. De nombreux facteurs contribuent au délai actuellement inacceptable entre l'autorisation d'un nouveau médicament chez l'adulte et chez l'enfant, notamment l'obligation de recruter les groupes d'âge de manière séquentielle dans les essais cliniques, les types d'études réglementaires requises et un manque de coordination entre les autorités réglementaires. Afin de rationaliser le développement des médicaments pédiatriques, il est nécessaire de mettre en place des approches plus efficaces pour les processus d'investigation et d'autorisation afin que ceux-ci répondent à des critères acceptables en matière de sécurité et d'efficacité. Pour les produits destinés à répondre à un besoin urgent non satisfait chez l'enfant, l'autorisation devrait reposer principalement sur la mise en correspondance de l'exposition au médicament et des niveaux observés chez l'adulte ainsi que sur l'extrapolation des données de sécurité et d'efficacité issues des études chez l'adulte, le cas échéant, plutôt que sur l'exigence d'essais cliniques dans tous les groupes d'âge pédiatriques pour chaque indication approuvée chez l'adulte. En outre, des données issues de la pratique clinique et post-autorisation pourraient servir à étayer une autorisation précoce et limitée de ces médicaments pour les patients pédiatriques. Toutefois, la mise au point de médicaments anti-infectieux destinés aux populations pédiatriques pose des défis économiques. Dès lors, un financement accru est nécessaire pour garantir que les nouveau-nés, les nourrissons et les enfants du monde entier aient accès en temps opportun à des traitements sûrs, efficaces et vitaux. Патогены, обладающие множественной лекарственной резистентностью, вызывают тяжелые инфекции со значительными показателями заболеваемости и смертности среди новорожденных, младенцев и детей старшего возраста, в равной степени как и среди взрослых. Однако одобрение схем лечения инфекций со множественной лекарственной резистентностью для пациентов детского возраста отстает на годы от решения этого же вопроса для взрослых, что создает неприемлемую ситуацию для лиц, осуществляющих уход за больными детьми. Причин такого недопустимо длительного периода между одобрением новых препаратов для применения у взрослых и детей множество, в том числе это требование привлечения последовательных возрастных групп к участию в клинических исследованиях, требуемые типы регуляторных исследований, а также недостаточная согласованность работы регулирующих органов. Чтобы упростить разработку лекарств для детей, необходимы более эффективные подходы к процессам исследований и одобрения, которые отвечают приемлемым показателям безопасности и эффективности. Для продукции, отвечающей острой неудовлетворенной потребности в медицинской помощи детям, процедура одобрения должна опираться главным образом на сопоставление воздействия препарата с уровнями, достигаемыми у взрослых пациентов, и на экстраполяцию данных по безопасности и эффективности, собранных для взрослых, когда это уместно, а не на требование обязательного проведения клинических испытаний во всех возрастных группах пациентов-детей для каждого показания к применению, одобренного для взрослых. Кроме того, данные реальной клинической практики и пострегистрационного применения можно использовать для обоснования раннего ограниченного одобрения тех или иных препаратов в случае применения у пациентов детского возраста. Однако разработка противоинфекционных препаратов для педиатрических популяций сталкивается с проблемами экономического характера, и необходимо увеличение финансирования для того, чтобы новорожденные, младенцы и дети старшего возраста во всем мире гарантированно имели своевременный доступ к безопасному и эффективному лечению, спасающему жизни. 多重耐药病原体不仅会在新生儿、婴儿和儿童中，也 会在成人中导致严重感染，且致病率和致死率都相当 高。然而，针对儿科患者的抗多重耐药菌感染疗法的 审批往往比成人疗法滞后多年，从而让需要照护此类 患儿的人员陷入难以维持的局面。导致当前成人和儿 科用新药审批时间之间存在无法接受的差距的原因有 很多，包括临床试验需按年龄组依次入组、监管机构 对研究类型有特定要求以及监管当局之间缺乏协调统 一。如要简化儿科药物研发流程，需要采取更有效的 方法来优化试验和审批流程，并达到可接受的安全和 疗效指标。审批可解决儿童紧急未满足需求的产品时， 若适当，应主要基于药物暴露水平是否与成人相匹 配，并根据成人数据外推安全性和疗效，而非要求逐 一针对已获批的成人适应症，在各年龄组儿科患者之 间开展临床试验。此外，真实世界数据和审批后数据 可用于支持提早、有限制地审批儿科患者用药。但是， 为儿科患者群体研发抗感染药物还会面临多重经济挑 战，需加大资金投入以确保全球新生儿、婴儿和儿童 能够及时接受可挽救其生命的安全有效疗法。 |
|---|